FDA 批准首个含活性成分的类固醇用于治疗罕见严重性癫痫

加拿大 FDA 官网 6 月初 25 日路透社，FDA 同意 GW 研究股份有限一些公司 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 口服氢氧化钾用做两种罕见而导致发病，即 Lennox-Gastaut 病症和 Dret 病症就其发病的外科手术，适用做 2 岁及以上年岁的患儿。这是 FDA 同意的首个含有从中所抽取产物药剂成分的药剂。它也是 FDA 同意的首个用做 Dret 病症患儿外科手术的药剂。CBD 是动植物的一种成分。不过，CBD 不亦会导致四氢酚（THC）的窒息或欣快感。THC（不是 CBD）是严重影响心理平衡状态的主要成分。

「此次同意提醒人们，推进身体健康拓展构想，正确审计中所含有的活性成分，可以带来最重要的外科手术药剂。而且，FDA 致力于这种谨慎的科学实验和药剂开发，」FDA 副局长 Gottlieb 博士称。「次测试药剂兼容性与正确性的相对较诊断试验及 FDA 完全符合的药剂同意程序是将意指的外科手术药剂带给患儿的最合适方式。由于支持此次同意的诊断研究充分且控制较佳，因此处方者可以对药剂的均匀强度和原则上的药剂释放有期望，它们支持外科手术这些适合于和导致发病病症所须要的适当静脉注射。我们将继续支持对衍生产品的潜在医疗卫生用途进行完全符合的科学实验，并与有意为患儿获取安全、有效、高质量产品的开发人员合作。但与此同时，我们准备采取行动，因为我们看着非法经销含 CBD 的产品存在导致的、并不需要证实的医疗卫生主张。经销并不需要同意的产品，不确定的静脉注射和亦会使患儿无法赢取适当的、公认的外科手术来外科手术导致甚至致命的癌症。」

Dret 病症是一种罕见的病变癌症，该癌症肺癌于出生后的第一年，有时有的发热就其发病（热性关节炎）。之后，通常亦会有其它子类的发病出现，包括肌阵挛性发病（不随意肌痉挛）。此外，发病停滞平衡状态也有可能发生，这是一种潜在妨碍生命的停滞发病活动，必须急救外科手术。抑郁症 Dret 病症的青少年其口语及国家主义意志力不一定拓展很强，并亦会经历活动过度及其它就其困难。

Lennox-Gastaut 病症始于青少年时期。该癌症的特点是有了了的发病。Lennox-Gastaut 病症患儿在幼儿期开始有时有的发病发病，通常在三至五岁之间发生。多达四分之三受严重影响的患儿有强直性发病，这导致肌肉无法控制地收缩。差不多所有抑郁症 Lennox-Gastaut 综合症的青少年都亦会出现学习问题和智力心理障碍。的人的国家主义意志力，如吊和爬到的意志力也推迟。大多数抑郁症 Lennox-Gastaut 综合症的人其日常生活中所的日常活动必须帮助。

FDA 药剂评价与研究中所心神经学产品业务室主任 Dunn 博士称：「Dret 综合症和 Lennox-Gastaut 综合症患儿难以控制的发病对这些患儿的生活质量产生了重大的严重影响。对 Lennox-Gastaut 患儿来说，除了另一种最重要外科手术方案之外，这次前所未有地为 Dret 患儿专门同意了一款药剂，这将为外科手术这种癌症患儿获取一个最重要且必要的改善。」

Epidiolex 的正确性基于 3 项随机、结果显示、安慰剂相对较诊断试验，有 516 名 Lennox-Gastaut 病症或 Dret 病症患儿参与。Epidiolex 与其他药剂一起口服，与安慰剂相对，其显示对减少发病发病次之有效。

诊断试验中所，Epidiolex 外科手术患儿发生的最常见副作用是嗜睡、镇静和再次出现、肝酶升高、食欲下降、头痛、皮疹、眩晕、痛楚和无法控制、发烧、睡眠心理障碍和睡眠质量差及病毒。

Epidiolex 必须随患儿口服范本一起发放，该范本描述了有关药剂使用和风险的最重要个人信息。所有外科手术发病的药剂都是如此，最导致的风险包括自杀、自杀未遂、情绪激动、重新或恶化的抑郁、攻击性和恐慌症。Epidiolex 也亦会导致血液损害，通常是轻微的，但减小了罕见但更导致损害的先前。更导致的血液损害亦会导致恶心、咳嗽、咳嗽、眩晕、呕吐、黄疸和/或灰尿。

根据容许物质法案（CSA），CBD 以外是目录 I 的物质，因为它是动植物的一种化学成分。为了支持这次的证券交易所申请，该一些公司进行了非诊断和诊断研究，用以审计 CBD 的滥用先前。FDA 颁授了该药剂的证券交易所申请优先审评会籍，其用做 Dret 病症的证券交易所申请赢取了接入审评会籍，其用做 Dret 病症和 Lennox-Gastaut 病症被颁授了孤儿药会籍。

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总编辑： 冯志华